Zapobieganie atakom dziedzicznej obrzęku naczynioruchowym za pomocą podskórnego inhibitora C1 cd

Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zgłosili się na okres do 8 tygodni. Wszyscy pacjenci mieli kliniczną diagnozę dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, który został potwierdzony za pomocą centralnych badań laboratoryjnych i miał co najmniej dwa ataki podczas dowolnego kolejnego okresu 4 tygodni lub co najmniej jeden atak podczas pierwszych 2 tygodni okresu docierania . Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1: 1: 1: za pomocą systemu odpowiedzi interaktywnej, aby otrzymać CSL830 w dawce 40 IU na kilogram masy ciała podczas pierwszego 16-tygodniowego okresu leczenia, a następnie placebo dla drugi 16-tygodniowy okres leczenia lub odwrotnie (tj. najpierw placebo i CSL 830 sekund); lub CSL830 w dawce 60 IU na kilogram, po której następuje placebo lub odwrotnie (ryc. S1 w Dodatku uzupełniającym). Pacjenci, którzy mieli 12 lub więcej ataków w kolejnym 4-tygodniowym okresie (z wyłączeniem pierwszych 4 tygodni każdego okresu leczenia) mogli przejść do następnego okresu leczenia lub do zakończenia badania według uznania badacza. Wizytę końca badania zaplanowano na tydzień po zakończeniu drugiego okresu leczenia lub jeśli pacjent został wycofany z badania.
Leczenie
CSL830 lub placebo był podawany pacjentowi dwa razy w tygodniu w podwójnie ślepej zwrotnicy podczas każdego okresu leczenia. Ślepe próbne leki podano jako liofilizowany proszek do odtworzenia sterylną wodą do iniekcji; dawkę zaokrąglono w górę do najbliższego mililitra na 500 jm. Aby utrzymać oślepienie przez zmianę objętości czynnika, który otrzymał każdy pacjent podczas dwóch 16-tygodniowych okresów leczenia, dostarczyliśmy dużą objętość placebo (odpowiadającą objętości dawki 60-IU CSL830) pacjentom, którzy otrzymali 40 -IU dawka CSL830 i placebo o małej objętości (odpowiadające objętości dawki 40 IU CSL830) pacjentom, którzy otrzymali dawkę CSL830 60 IU.
Pacjentów przeszkolono w zakresie podawania zastrzyków w domu. Wstrzyknięcia należy wykonywać za pomocą ręcznej metody powolnego popychania w jednym miejscu w okolicy brzucha, chyba że badacz uznał, że alternatywne miejsce wstrzyknięcia podskórnego jest klinicznie bardziej odpowiednie. Pacjentom zezwolono na stosowanie dożylnego koncentratu inhibitora C1, ikatybantu, ekallantydu lub świeżo mrożonego osocza jako leku ratunkowego do leczenia ataków na żądanie w dowolnym momencie podczas badania lub profilaktycznej profilaktyki.
Oceny kliniczne
Pacjenci korzystali codziennie z elektronicznego pamiętnika, aby rejestrować objawy, stosowanie leku próbnego i jakąkolwiek terapię ratunkową. Badacz sprawdził elektroniczny dziennik podczas każdej wizyty próbnej i zgłosił szczegóły ataku na elektroniczny formularz raportu. Funkcjonalną aktywność inhibitora C1 oraz poziom inhibitora C1 i białka C4 zmierzono, a kliniczne oceny laboratoryjne przeprowadzono podczas próby na określonych wizytach kontrolnych (patrz protokół próbny).
Mierniki rezultatu
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była liczba ataków obrzęku naczynioruchowego, jak donosi badacz. Drugorzędowe punkty końcowej skuteczności to odsetek pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź (zmniejszenie o 50% w porównaniu z placebo pod względem liczby ataków) i liczba razy, gdy zastosowano lek ratunkowy
[patrz też: laparoskopia endometrioza, endometrioza ból, Kabiny Sanitarne ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: endometrioza ból Kabiny Sanitarne laparoskopia endometrioza