Zapobieganie atakom dziedzicznej obrzęku naczynioruchowym za pomocą podskórnego inhibitora C1 ad

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, badanie krzyżowe z udziałem 22 pacjentów z częstymi atakami wykazało 50% zmniejszenie częstości i nasilenia ataków przy użyciu dożylnego inhibitora C1 w dawce 1000 jm dwa razy w tygodniu.7 Jednakże, ponieważ trudności techniczne związane z regularnym dostępem do żyły, ryzyko związane z zastosowaniem cewników do żył w stanie stałym oraz z punktu widzenia pacjenta 8, interesuje rozwój koncentratu inhibitora C1 odpowiedniego do regularnego podawania podskórnego. Badanie fazy 2 wykazało, że podawanie CSL830 (CSL Behring), niskokalorycznego, pochodzącego z ludzkiego ludzkiego, pasteryzowanego, nanofiltrowanego preparatu inhibitora C1, który jest odpowiedni do wstrzyknięcia podskórnego, spowodowało zależny od dawki i stały wzrost najniższych poziomów w osoczu. aktywności funkcjonalnego inhibitora C1 powyżej 40%, 10 oczekuje się, że biochemiczne ustalenie zapewni skuteczną profilaktykę ataków.
Opisujemy wyniki badania klinicznego, w którym przedstawiono optymalne postępowanie w zapobieganiu obrzękowi naczyniowym za pomocą niskonakładowej terapii substytucyjnej podskórnego inhibitora C1 (COMPACT), badanie fazy 3, testujące hipotezę, że iniekcja podskórna CSL830 dwa razy w tygodniu, w porównaniu z placebo, może zmniejszyć częstotliwość ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z częstymi atakami.
Metody
Oględziny próbne
Badanie zostało opracowane wspólnie przez sponsora (CSL Behring) i komitet sterujący. Protokół, dostępny wraz z pełnym tekstem tego artykułu, został zatwierdzony przez odpowiednie organy regulacyjne i komisje etyczne lub komisje ds. Przeglądu instytucjonalnego. Wszyscy pacjenci wyrazili pisemną świadomą zgodę. Niezależna rada monitorująca dane i bezpieczeństwo regularnie monitorowała bezpieczeństwo próbne i przekazywała sponsorowi zalecenia dotyczące postępowania związanego z bezpieczeństwem.
Badacze z każdego centrum uczestniczącego zebrali dane, które zostały przeanalizowane przez sponsora przy pomocy wkładu komitetu sterującego. Członkowie komitetu sterującego mieli dostęp do danych i ręczyli za dokładność i kompletność danych i analiz oraz za wierność protokołu w protokole. Manuskrypt został zredagowany przez pierwszego autora i zmieniony przez wszystkich autorów. Pomoc w zakresie pomocy medycznej, za którą zapłacił CSL Behring, została udzielona przez ApotheCom.
Pacjenci
Kwalifikujący się pacjenci byli w wieku 12 lat lub starszych i mieli kliniczną i centralną diagnostykę laboratoryjną dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I lub II (aktywność funkcjonalnego inhibitora C1 <50% i poziom antygenu C4 poniżej normalnego poziomu). Wszyscy pacjenci mieli cztery lub więcej napadów wymagających natychmiastowego leczenia lub pomocy medycznej lub powodujących istotne klinicznie upośledzenie czynnościowe w okresie 2 miesięcy w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, jak udokumentowano w dokumentacji medycznej pacjenta. Pełne kryteria włączenia i wyłączenia przedstawiono w tabeli S1 w dodatkowym dodatku, dostępnym pod adresem.
Podczas próby zmieniono protokół, aby objąć pacjentów, którzy otrzymywali leki doustne w profilaktyce ataków obrzęku naczynioruchowego, jeśli otrzymali stabilną dawkę przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i planowali kontynuację przez cały okres próby. Pacjenci, którzy otrzymali dożylny inhibitor C1 do rutynowej profilaktyki w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, zostali wykluczeni.
Wersja próbna
Badanie COMPACT było międzynarodowym, prospektywnym, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem w zakresie dawek
[przypisy: endometrioza ból, amlodypina, bezdechy nocne leczenie ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: amlodypina bezdechy nocne leczenie endometrioza ból