Zapobieganie atakom dziedzicznej obrzęku naczynioruchowym za pomocą podskórnego inhibitora C1 cd

Posted by admin on April 25th, 2018

Po badaniu przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zgłosili się na okres do 8 tygodni. Wszyscy pacjenci mieli kliniczną diagnozę dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, który został potwierdzony za pomocą centralnych badań laboratoryjnych i miał co najmniej dwa ataki podczas dowolnego kolejnego okresu 4 tygodni lub co najmniej jeden atak podczas pierwszych 2 tygodni okresu docierania . Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1: 1: 1: za pomocą systemu odpowiedzi interaktywnej, aby otrzymać CSL830 w dawce 40 IU na kilogram masy ciała podczas pierwszego 16-tygodniowego okresu leczenia, a następnie placebo dla drugi 16-tygodniowy okres leczenia lub odwrotnie (tj. najpierw placebo i CSL 830 sekund); lub CSL830 w dawce 60 IU na kilogram, po której następuje placebo lub odwrotnie (ryc. S1 w Dodatku uzupełniającym). …read more

Zapobieganie atakom dziedzicznej obrzęku naczynioruchowym za pomocą podskórnego inhibitora C1 ad

Posted by admin on April 25th, 2018

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, badanie krzyżowe z udziałem 22 pacjentów z częstymi atakami wykazało 50% zmniejszenie częstości i nasilenia ataków przy użyciu dożylnego inhibitora C1 w dawce 1000 jm dwa razy w tygodniu.7 Jednakże, ponieważ trudności techniczne związane z regularnym dostępem do żyły, ryzyko związane z zastosowaniem cewników do żył w stanie stałym oraz z punktu widzenia pacjenta 8, interesuje rozwój koncentratu inhibitora C1 odpowiedniego do regularnego podawania podskórnego. Badanie fazy 2 wykazało, że podawanie CSL830 (CSL Behring), niskokalorycznego, pochodzącego z ludzkiego ludzkiego, pasteryzowanego, nanofiltrowanego preparatu inhibitora C1, który jest odpowiedni do wstrzyknięcia podskórnego, spowodowało zależny od dawki i stały wzrost najniższych poziomów w osoczu. aktywności funkcjonalnego inhibitora C1 powyżej 40%, 10 oczekuje się, że biochemiczne ustalenie zapewni skuteczną profilaktykę ataków.
Opisujemy wyniki badania klinicznego, w którym przedstawiono optymalne postępowanie w zapobieganiu obrzękowi naczyniowym za pomocą niskonakładowej terapii substytucyjnej podskórnego inhibitora C1 (COMPACT), badanie fazy 3, testujące hipotezę, że iniekcja podskórna CSL830 dwa razy w tygodniu, w porównaniu z placebo, może zmniejszyć częstotliwość ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z częstymi atakami.
Metody
Oględziny próbne
Badanie zostało opracowane wspólnie przez sponsora (CSL Behring) i komitet sterujący. …read more

Zapobieganie atakom dziedzicznej obrzęku naczynioruchowym za pomocą podskórnego inhibitora C1

Posted by admin on April 25th, 2018

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to choroba powodująca inwalidztwo, potencjalnie śmiertelna, spowodowana niedoborem (typ I) lub dysfunkcją (typ II) białka inhibitora C1. W badaniu fazy 2 zastosowanie CSL830, preparatu nanofiltracyjnego inhibitora C1, który jest odpowiedni do wstrzyknięcia podskórnego, spowodowało funkcjonalne poziomy aktywności inhibitora C1, które mogłyby zapewnić skuteczną profilaktykę ataków. Metody
Przeprowadziliśmy międzynarodowe, prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w zakresie dawek 3 fazy, w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa samodzielnego podskórnego CSL830 u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioworuchowym typu I lub typu II, którzy mieli miał cztery lub więcej ataków w kolejnym 2-miesięcznym okresie w ciągu 3 miesięcy przed screeningiem. Losowo przypisaliśmy pacjentów do jednej z czterech sekwencji leczenia w układzie krzyżowym, z których każdy obejmuje dwa 16-tygodniowe okresy leczenia: albo 40 IU albo 60 IU CSL 830 na kilogram masy ciała dwa razy w tygodniu, a następnie placebo, lub na odwrót. Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była liczba ataków obrzęku naczynioruchowego. …read more

Sofosbuwir, Velpatasvir i Voxilaprewir do wcześniej leczonego zakażenia HCV ad 8

Posted by admin on April 25th, 2018

W obu badaniach nie wystąpiło pojedyncze ciężkie zdarzenie niepożądane u więcej niż pacjenta. Jeden pacjent, 61-letni mężczyzna, zmarł z powodu przedawkowania narkotyków w ciągu 2 dni po zakończeniu 12-tygodniowego leczenia produktem sofosbuwir-welpataswir-voxilaprewir. W badaniu POLARIS-1 u 78% pacjentów otrzymujących sofosbuwir-welpataswir-voxilaprewir wystąpiły działania niepożądane w porównaniu z 70% pacjentów otrzymujących placebo (tabela 3). Najczęstszymi zdarzeniami w grupie sofosbuwir-welpataswir-voxilaprewir były bóle głowy (25% pacjentów), zmęczenie (21%), biegunka (18%) i nudności (14%), a najczęstsze zdarzenia w grupie placebo były zmęczenie (20%), ból głowy (17%), biegunka (12%) i zawroty głowy (9%). W badaniu POLARIS-4 częstość występowania zdarzeń niepożądanych wynosiła 77% wśród pacjentów otrzymujących sofosbuwir-welpataswir-voxilaprewir i 74% wśród otrzymujących sofosbuwir-welpataswir. …read more